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Neues aus der Neuropädiatrie
Die Neurowoche in Berlin Ende November 2018 hat sich wieder als Informationseldorado für Neuromediziner erwiesen. Ein Durchbruch wurde zum Beispiel in der Behandlung von Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA Typ 1) erzielt: Per Gentherapie lässt sich die seltene neuromuskuläre Erkrankung verlangsamen.
Die Behandlung, berichtete Prof. Volker Mall, Tagungspräsident der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP), „ist so wirkungsvoll, dass Kleinkinder, die unbehandelt vor dem zweiten Geburtstag an den Folgen einer fortschreitenden Muskelschwäche sterben, sogar das freie Gehen erlernen können.” Das ist ein wegweisender Fortschritt – bisher fehlte eine ursächliche Behandlung. Für den Nachwuchs war das kritisch. Denn bei SMA Typ 1 sterben aufgrund einer Genveränderung Nervenzellen im Rückenmark ab. Das beginnt schon im Säuglingsalter und schreitet immer weiter fort. Die Folge ist Muskelschwund, eine zunehmende Schwäche und letztlich Atemlähmung und Ersticken.
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